米FDAが小児GH分泌不全性低身長症の治療薬承認

　米国食品医薬品局（FDA）は8月26日、内因性成長ホルモン（GH）分泌不全性低身長症の1歳以上の小児患者（体重11.5kg以上）に対し、ヒトGH製剤lonapegsomatropin-tcgd（商品名Skytrofa、Ascendis Pharma）を承認した。同剤は週1回投与の皮下注製剤。GH分泌不全症治療薬として既にFDAが承認しているヒトGH製剤は1日1回の投与が必要だ。　lonapegsomatropin-tcgdの有効性は、GH未治療の思春期前のGH分泌不全症患者161例（平均年齢8.5歳）を対象とした52週間の無作為化非盲検実薬対照比較試験で検証されている。この試験では、被験者をlonapegsomatropin-tcgd投与群とソマトロピン投与群に無作為に割り付けた（いずれも週1回投与）。その結果、投与開始52週後の年間の身長増加幅は11.2cmで、ソマトロピンに対し非劣勢が認められた。　主な副作用は、ウイルス感染症、発熱、咳嗽、吐気および嘔吐、出血、腹痛、関節痛、関節炎、下痢だった。急性の重症患者やソマトロピンまたはlonapegsomatropinのアレルギー歴があ...