米FDAが遅発型ポンぺ病の治療薬承認
2021年8月12日 米食品医薬品局（FDA）
米国食品医薬品局（FDA）は8月6日、1歳以上の遅発型ポンぺ病に対する酵素補充療法製剤としてavalglucosidase alfa（商品名Nexviazyme、Genzyme社）を承認した。ポンペ病は、ライソゾーム酵素の一種、酸性α-グルコシダーゼ（GAA）の欠乏または活性低下を原因とするまれな遺伝性疾患で、骨格筋や心筋にグリコーゲンが蓄積することによって筋力が低下し、呼吸不全や心不全のため若年で死亡する。avalglucosidase alfaは、GAA酵素の補充によりグリコーゲンの分解を促進する静注製剤。...