米FDAが初のRett症候群治療薬承認

米国食品医薬品局（FDA）は3月13日、まれな遺伝性神経疾患Rett症候群に対する初の治療薬として、成人患者と2歳以上の小児患者を対象にDaybue（一般名trofinetide）経口液を承認した。用量は患者の体重を基に決定し、食事摂取の有無に関係なく朝夕1日2回、経口投与または胃瘻から投与する。...