米FDAがα-マンノシドーシスの酵素補充療法承認

2023年2月25日 m3.com編集部

米国食品医薬品局（FDA）は2月17日、α-マンノシドーシスの非中枢神経系症状に対する米国初の酵素補充療法としてLamzede（一般名velmanase alfa）を承認した。...