σ1-受容体作動薬pridopidineのALS進行抑制効果を検討

筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対するσ1-受容体作動薬pridopidineの効果を第II/III相無作為化二重盲検プラットフォーム試験で検討（HEALEY ALS Platform試験）。ALS患者163例をpridopidine（121例）またはプラセボ（42例）に割り付けた。主要有効性評価項目は、機能［改訂ALS機能評価尺度（ALSFRS-R）］と生存で評価したALS疾患重症度のベースラインから24週までの変化とし、disease rate ratio（DRR）で示した（DRR 1未満は、プラセボに比べてpridopidineで進行が抑制されたことを示す）。162例中136例（84％）が試験を完了した。主解析には、他のレジメンで同時にプラセボへ無作為化された122例を含めた。 pridopidine群と統合したプラセボ群を比較した主解析の結果、主要評価項目（DRR 0.99、95％信用区間0.80-1.21、DRRが1未満の確率0.55）に有意な群間差は見られず、ALSFRS-Rの各要素および生存にも差は見られなかった。安全性データセット（pridopidine群121例、プラセ...