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遺伝子編集治療薬nex-zでATTR-CMのTTR値低下

2025年1月8日  New England Journal of Medicine

心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス(ATTR-CM)患者36例[ニューヨーク心臓協会(NYHA)クラスIII 50%、変異型ATTR-CM 31%]を対象に、トランスサイレチン(TTR)遺伝子を標的とするCRISPR-Cas9を用いた遺伝子編集治療薬nexiguran ziclumeran(nex-z)の第I相試験を実施。患者は、nex-zの単回静注投与を受けた。 その結果、血清TTR値のベースラインからの平均変化率は28日時点-89%(95%CI -92--87)、12カ月時点-90%(同-93--87)だった。有害事象が34例で報告され、5例で一過性の注入関連反応、2例で治療関連と評価された一過性の肝酵素上昇が発現した。14例で重篤な有害事象が認められ、ほとんどがATTR-CMの症状と一致した。12カ月時点の因子変化の幾何平均値はN末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド(NT-proBNP)値1.02(95%CI 0.88-1.17)、高感度心筋トロポニンT値0.95(同0.89-1.01)で、6分間歩行距離の変化量中央値は5mだった。92%の患者でNYHAクラスの改善ま...