ファンコニ貧血に造血遺伝子治療で生着確認

ファンコニ貧血-A患者8例を対象に、自己遺伝子修正造血幹細胞移植の有効性および安全性を第I/II相試験（FANCOLEN-1試験）で検討。早期骨髄不全のファンコニ貧血-A患者9例から動員末梢血CD3＋4細胞を採取し、FANCAをコードする治療用レンチウイルスベクターを用いて形質導入した後に、前処置なしで再注入した。主要有効性評価項目は、追跡2年目での骨髄または末梢血の有核細胞当たりベクターコピー数0.1個以上検出と定義した形質導入細胞の生着とした。 その結果、主要有効性評価項目の達成率は62.50％、ベクターコピー数の中央値は骨髄で0.18個、末梢血で0.06個だった。遺伝毒性イベントは認められなかった。治療下発現有害事象（TEAE）の大半が非重篤で、治療用レンチウイルスベクターに関連しないとされた。重篤な有害事象は9件が報告され、全件が後遺症なしに解消した。報告頻度の高いTEAEは血球減少症およびウイルス感染だった。...