遺伝性血管浮腫の発作が遺伝子編集療法NTLA-2002で減少

遺伝性血管浮腫の成人を対象とするCRISPRによる遺伝子編集療法の第I/II試験の第II相部分の報告。カリクレインB1をコードする遺伝子（KLKB1）を標的とするNTLA-2002を、25mg群（10例）、50mg群（11例）、またはプラセボ群（6例）に2対2対1の比率で無作為化割り付けして単回投与した。主要評価項目は、第1週から第16週までの、1カ月当たりの血管浮腫発作回数（月間発生率）とした。 その結果、第1週から第16週までの推定平均月間発生率は、NTLA-2002の25mg群が0.70（95％CI 0.25-1.98）、50mg群が0.65（95％CI 0.24-1.76）、プラセボ群が2.82（95％CI 0.80-9.89）だった。プラセボと比較した推定平均発生率の差は、25mg群が－75％、50mg群が－77％だった。25mg群の40％と50mg群の73％には、第1週から第16週までの期間に発作は発生せず、追加の治療は行われなかった。NTLA-2002を投与された患者に高頻度に発現した有害事象は、頭痛、疲労、鼻咽頭炎だった。...