大脳型ALDへの遺伝子治療で主要機能障害見られず

MRIで活動性炎症所見が認められた早期大脳型副腎白質ジストロフィー（ALD）男児32例を対象に、ABCD1の相補的DNAを含むLenti-Dレンチウイルスベクターで形質導入した自家CD34+細胞を用いたelivaldogene autotemcel（eli-cel）による遺伝子治療の有効性および安全性を第II/III試験で検討。有効性の主要評価項目は、6項目の主要機能障害のいずれも伴わない24カ月時点での生存とした。 その結果、29例（91％）が24カ月の試験を完遂し、追跡調査中である。この29例では24カ月時点で主要機能障害は認められず、全生存率は94％だった。直近の評価（追跡調査期間中央値6年）では、ベースラインのスコアに比べ、32例中30例（94％）で神経機能スコアが安定しており、26例（81％）で主要機能障害が認められなかった。eli-celに直接関連がある有害事象が4例に認められた。92カ月時点で、1例に芽球の増加を伴う骨髄異形成症候群（MDS）が認められ、同種造血幹細胞移植を行った。直近の追跡調査時点ではこの患者にMDSは認められなかった。...