遺伝性出血性毛細血管拡張症の鼻出血にポマリドミドが有望

遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）144例を対象に、ポマリドミドの安全性と有効性を無作為化プラセボ対照試験で検討（PATH-HHT試験）。患者を、ポマリドミド4mgを1日1回24週間投与する群（95例）またはプラセボ群（49例）に無作為化割り付けした。主要評価項目は、鼻出血重症度スコア（範囲0-10、スコアが高いほど重症、0.71ポイント以上の減少で臨床的意義あり）のベースラインから24週時までの変化量とした。 ベースライン時の平均（±SD）鼻出血重症度スコアは5.0±1.5で、中等度から重度の鼻出血に相当した。24週時点で、鼻出血重症度スコアのベースラインからの変化量は、ポマリドミド群とプラセボ群の平均差で－0.94ポイント（95％CI －1.57-－0.31、P＝0.004）だった。HHT特異的QOLスコアの変化量は、群間の平均差が－1.4ポイント（95％CI －2.6-－0.3）だった。ポマリドミド群でプラセボ群より高頻度に発現した有害事象は、好中球減少症、便秘、皮疹などであった。...