高カイロミクロン血症にplozasiranでトリグリセライドと膵炎が減少

高カイロミクロン血症（遺伝子診断の有無を問わない）を呈する患者75例を対象に、低分子RNA干渉薬plozasiranの有効性を第III相試験で検討。plozasiran（25mg、50mg）とプラセボを比較した。主要評価項目は、空腹時トリグリセライドのベースラインから10カ月時点までの変化量中央値とした。ベースラインのトリグリセライド中央値は2044mg/dLだった。 その結果、10カ月時点で空腹時トリグリセライド値のベースラインからの変化量中央値は、plozasiran 25mg群が－80％、50mg群が－78％、プラセボ群が－17％だった（P＜0.001）。急性膵炎の発生率は、plozasiran群の方が良好な結果を示した（オッズ比0.17、95％CI 0.03-0.94、P＝0.03）。有害事象のリスクは全群同程度で、主な有害事象は腹痛、上咽頭炎、頭痛、悪心だった。重度および重篤な有害事象は、plozasiran群の方が少なかった。ベースラインで前糖尿病または糖尿病だった患者の一部では、plozasiranによって高血糖が発生した。...