重症血友病Aへのエフアネソクトコグ アルファ、12歳未満でも効果

治療歴のある12歳未満の重症血友病A男児74例（6歳未満38例および6歳以上12歳未満36例）を対象に、エフアネソクトコグ アルファ投与の転帰を第III相非盲検試験で検討（XTEND-Kids試験）。52週間にわたってエフアネソクトコグ アルファ（体重1kg当たり50IU）を週1回予防投与し、第VIII因子インヒビター（第VIII因子に対する中和抗体）の発生を主要評価項目とした。 その結果、第VIII因子インヒビターの発生は見られなかった。ほとんどの有害事象は非重篤で、治験担当医師がエフアネソクトコグ アルファに関連すると評価した重篤な有害事象の報告はなかった。プロトコルに従って投与した73例で、年間出血率の中央値は0.00（四分位範囲0.00-1.02）、モデルに基づく平均値は0.61（95％CI 0.42-0.90）だった。定常状態の平均第VIII因子活性が投与後3日間で40IU/dL超、ほぼ7日間で10IU/dL超を維持した。...