NF2関連神経鞘腫、腫瘍タイプ別ブリグチニブの効果

進行性腫瘍を有するNF2関連神経鞘腫症（NF2-SWN）患者40例（年齢中央値26歳、前庭神経鞘腫10例、非前庭神経鞘腫8例、髄膜腫20例、上衣腫2例）を対象に、様々なNF2-SWAN腫瘍タイプでのブリグチニブ（180mg/日）の効果を第II相プラットフォーム試験で検討（INTUITT-NF2試験）。各患者の標的腫瘍1個と非標的腫瘍最大5個を評価し、主要評価項目は標的腫瘍の放射線学的奏効とした。 追跡期間中央値10.4カ月の結果、放射線学的奏効達成率は標的腫瘍10％（95％CI 3-24）、全腫瘍23％（同16-30）で、特に髄膜腫および非前庭神経鞘腫で効果が大きかった。年間増大率は全べての腫瘍タイプで低下し、聴覚の改善率は35％（95％CI 20-53）だった。探索的解析で、0（疼痛なし）-3（重度疼痛）の尺度を用いた自己報告による疼痛重症度が投与中に低下したことが示唆された（－0.013ユニット/月、95％CI －0.002-－0.029）。グレード4ないし5の治療関連有害事象は報告されなかった。...