腱滑膜巨細胞腫へのvimseltinibで有意な客観的奏効

13カ国の専門病院35施設で、手術不適応の腱滑膜巨細胞腫（TGCT）成人患者123例（女性59％）を対象に、経口CSF1R阻害薬vimseltinibの有効性および安全性を無作為化プラセボ対照第III相試験で検討（MOTION試験）。主要評価項目は25週時点のRECISTバージョン1.1に基づく客観的奏効率とした。 intention-to-treat解析の結果、客観的奏効率はvimseltinib群40％、プラセボ群0％だった（差40％、95％CI 29-51、P＜0.0001）。治療下で発現した有害事象（TEAE）は、ほとんどがグレード1ないし2で、vimseltinib群での発生率が5％超だったグレード3ないし4のTEAEはクレアチンホスホキナーゼ上昇（発生率10％）のみだった。Vimseltinib群の1例で治療に関連する重篤なTEAE（皮下膿瘍）が発生した。胆汁うっ滞性肝毒性や薬物性肝障害のエビデンスは認められなかった。...