遺伝性血管性浮腫発作への経口sebetralstatで迅速に症状緩和

1型または2型遺伝性血管性浮腫患者110例（発作264件）を対象に、血管性浮腫発作に対する経口sebetralstatオンデマンド投与の効果を第III相クロスオーバー試験で検討（KONFIDENT試験）。主要評価項目は、Patient Global Impression of Changeで評価した初回投与後12時間以内の症状緩和の開始とした。 生存時間解析の結果、症状緩和開始までの時間中央値はsebetralstatの300mg群1.61時間、600mg群1.79時間、プラセボ群6.72時間と、sebetralstat群で短かった（プラセボ群との比較でP＜0.001、P＝0.001）。Patient Global Impression of Severityで評価した発作重症度軽減までの時間中央値は300mg群9.27時間、600mg群7.75時間、プラセボ群12時間超と、sebetralstat群で短かった（同P＝0.004、0.003）。発作の完全解消までの時間も300mg群と600mg群はプラセボ群に比べ短く（同P＝0.002、P＜0.001）、24時間以内に完全解消した発作の...