遺伝性血管浮腫の発作がdonidalorsen皮下投与で減少

遺伝性血管浮腫患者を対象に、アンチセンス阻害薬donidalorsenの有効性と安全性を第III相二重盲検無作為化比較試験で検討。患者90例を、donidalorsen（80mg）を4週ごと（45例）または8週ごと（23例）に皮下投与する群、またはプラセボ群（22例）に割り付けた。主要評価項目は、第1週から第25週までの時間正規化した4週間当たりの遺伝性血管浮腫の発作回数（発作発生率）とした。 その結果、発作発生率の最小二乗平均値は、4週群が0.44、8週群が1.02、プラセボ群が2.26だった。第1週から第25週までの平均発作発生率は、プラセボ群と比較して4週群が81％低く（P＜0.001）、8週群が55％低かった（P＝0.004）。試験開始時からの発作発生率低下の中央値は、4週群が90％、8週群が83％、プラセボ群が16％だった。有害事象は注射部位の紅斑、頭痛、上咽頭炎が高頻度に発現し、有害事象の98％は軽度または中等度だった。...