症候性閉塞性HCMへのaficamten、最高酸素摂取量を改善
2024年6月11日
New England Journal of Medicine
症候性閉塞性肥大型心筋症(HCM)患者282例(平均年齢59.1歳、男性59.2%、平均安静時左室流出路勾配55.1mmHg、平均左室駆出率74.8%)を対象に、選択的心筋ミオシン阻害薬aficamtenの効果を第III相二重盲検試験で検討した(SEQUOIA-HCM試験)。 その結果、主要評価項目に規定した24週時点における最高酸素摂取量のベースラインからの平均変化量は、aficamten群1.8mL/kg/分(95%CI 1.2-2.3)、プラセボ群0.0mL/kg/分(同-0.5-0.5)だった(最小二乗平均群間差1.7mL/kg/分、95%CI 1.0-2.4、P<0.001)。プラセボ群に比べaficamten群で、カンザスシティ心筋症質問票臨床サマリースコア(KCCQ-CSS)の変化量、ニューヨーク心臓協会(NYHA)心機能分類の改善などの副次的評価項目の全10項目に有意な改善が見られた。有害事象発生率は両群同等と思われた。...
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