非閉塞性肥大型心筋症にninerafaxstat、安全で忍容性高い
2024年5月25日
Journal of the American College of Cardiology
12の医療センターで、左室流出路勾配が30mmHg未満、駆出率が50%以上、予測最高酸素摂取量(pVO2)が80%未満の非閉塞性肥大型心筋症(nHCM)患者67例(平均年齢57歳、女性55%)を対象に、脂肪酸酸化部分的阻害薬ninerafaxstat(200mgの1日2回投与を12週間)の安全性および有効性を検討した。 その結果、重篤な有害事象発生率はninerafaxstat群11.8%、プラセボ群6.1%だった。12週時点で、ninerafaxstatはプラセボに比べ有意に良好な換気効率(VE/VCO2の傾き)と関連したが(群間差の最小二乗平均値-2.1、95%CI-3.4--0.6、P=0.006)、pVO2に有意差は見られなかった(P=0.9)。プラセボ群に比べ、ninerafaxstat群のKCCQ-CSS(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summaryスコア)に有意な改善は見られなかったが(同3.2、-2.9-9.2、P=0.2)、ベースラインのスコアが80点以下の患者(35例)の事後解析では統計的有意な改...
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