非閉塞性肥大型心筋症にninerafaxstat、安全で忍容性高い

12の医療センターで、左室流出路勾配が30mmHg未満、駆出率が50％以上、予測最高酸素摂取量（pVO2）が80％未満の非閉塞性肥大型心筋症（nHCM）患者67例（平均年齢57歳、女性55％）を対象に、脂肪酸酸化部分的阻害薬ninerafaxstat（200mgの1日2回投与を12週間）の安全性および有効性を検討した。 その結果、重篤な有害事象発生率はninerafaxstat群11.8％、プラセボ群6.1％だった。12週時点で、ninerafaxstatはプラセボに比べ有意に良好な換気効率（VE/VCO2の傾き）と関連したが（群間差の最小二乗平均値－2.1、95％CI－3.4-－0.6、P＝0.006）、pVO2に有意差は見られなかった（P＝0.9）。プラセボ群に比べ、ninerafaxstat群のKCCQ-CSS（Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summaryスコア）に有意な改善は見られなかったが（同3.2、－2.9-9.2、P＝0.2）、ベースラインのスコアが80点以下の患者（35例）の事後解析では統計的有意な改...