活性化PI3K-delta症候群、leniolisibで免疫調節改善

12歳以上の活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群（活性化PI3K-delta症候群、APDS）患者31例を対象に、PI3Kδの経口低分子阻害薬leniolisibの有効性と安全性を無作為化プラセボ対照第III相試験で検討。主要評価項目は、免疫調節異常および免疫不全とし、代理指標としてリンパ節腫脹病変のサイズと末梢血でのナイーブB細胞の割合の試験開始前からの変化量を評価した。 その結果、両主要評価項目をともに達成し満たされ、leniolisib群とプラセボ群の調整平均変化の差は、リンパ節のサイズ－0.25（95％CI －0.38-－0.12、P＝0.0006）、ナイーブB細胞の割合37.30（95％CI 24.06-50.54、P＝0.0002）だった。治療関連有害事象（主にグレード1-2）が報告された患者は、leniolisib群の方がプラセボ群よりも少なかった（23.8％ vs. 30.0％）。...