難治性の重症再生不良性貧血、ハプロ移植でOS良好

75歳未満の再発・難治性重症再生不良性貧血患者31例（年齢中央値24.9歳）を対象に、HLA半合致骨髄移植（ハプロ移植）の治療効果を多施設共同単群第II相試験で検討した（BMT CTN 1502試験）。主要評価項目は移植1年後の総生存率（OS）とした。 中央値24.3カ月の追跡調査の結果、1年時点で31例中24例（77％）が生着を得て生存、1例（3％）が自己造血回復を得て生存していた。1年総生存率は81％だった。発現率の高い（7例以上に発現）グレード3-5の有害事象として、肝検査異常（23％）、心血管系の変化（48%：洞性頻脈、心不全、心膜炎）、胃腸障害（32％）、栄養障害（23％）、呼吸障害（26％）が見られた。6例（19％）に疾患または骨髄移植失敗に起因する移植後の死亡が確認された。...