ハンチントン病のアンチセンスRNA薬、重篤有害事象なし

成人の早期ハンチントン病患者46例を対象に、huntingtin（HTT）遺伝子のmRNAに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドIONIS-HTTRxの髄腔内投与の治療効果を無作為化二重盲検第I-IIa相試験でプラセボと比較。主要評価項目は安全性とした。 その結果、IONIS-HTTRx髄腔内投与群に重篤な有害事象は見られなかった。臨床検査値にも重要な有害変化は認められなかった。HTTRxの投与により、脳脊髄液中の変異型HTT濃度に用量依存性の低下が見られた（ベースラインからの平均変化率：プラセボ群10％、IONIS-HTTRx10mg群－20％、同30mg群－25％、同60mg群－28％、同90mg群－40％、同120mg群－38％）。 ...